아스트라제네카, 매출 800억 달러 확대 전략에서 희귀질환에 주목

알렉시온 사업부 CEO는 소수의 사람들에게 영향을 미치는 질환 분야가 아직 대부분 미개척 영역이라고 말했다.

세계 최대 희귀질환 의약품 개발업체 중 한 곳의 수장은 희귀질환 의약품 분야가 승인된 치료제가 없는 수천 가지 질환을 위한 새로운 치료제를 제약·바이오테크 기업들이 개발할 수 있는, 여전히 상당 부분 미개척된 영역이라고 말했다.

아스트라제네카의 미국 소재 희귀질환 자회사 알렉시온의 최고경영자(CEO) Marc Dunoyer는 “확인된 1만 개의 특정 희귀질환” 가운데 약 “95%”를 앓는 환자들에게 이용 가능한 의약품이 없다고 말했다.

2021년 아스트라제네카가 390억 달러에 인수한 이후 알렉시온을 이끌어온 Dunoyer는 “희귀질환의 세계는 새로운 기회가 무궁무진한 거대한 분야”라고 말했다.

그는 FT와의 인터뷰에서 “현대 의약품으로 치료할 수 있는 희귀질환은 약 500개다. 하지만 그중 약 95%는 치료 대상이 아니다…… 요즘 과학은 5년, 10년 전에는 가능하지 않았던 여러 분야에서 엄청난 도약과 진전을 이루고 있다”고 말했다.

세계보건기구(WHO)에 따르면 희귀질환은 소수의 사람에게 영향을 미치는 질병, 장애 또는 상태로, 일반적으로 전체 인구 2,000명당 1명 이하에게 발생한다.

알렉시온은 영국 최대 제약그룹인 아스트라제네카가 인수한 이후 아스트라제네카의 핵심 사업부로 자리 잡았다. 희귀질환 의약품 매출은 지난해 아스트라제네카의 매출 587억 달러 중 16%를 차지해 회사의 가장 큰 사업부 중 하나가 됐다.

아스트라제네카가 2030년까지 매출 800억 달러를 달성하고 같은 해까지 신약 20개를 출시하는 목표를 세운 가운데, 이 분야는 성장 영역으로도 평가받고 있다. 아스트라제네카는 신약 출시 약속을 이행하는 과정의 절반을 지나고 있으며, 새로 선보인 제품 중 2개가 희귀질환 치료제다.

알렉시온의 수장이 되기 전 아스트라제네카의 최고재무책임자(CFO)를 지냈던 Dunoyer는 보스턴에 본사를 둔 이 사업부가 모기업의 글로벌 영향력을 활용해, 독립 기업이던 당시 진출해 있던 20개국에서 80개국으로 사업을 확대했다고 말했다.

알렉시온은 최근 몇 주 동안 긍정적인 임상시험 데이터를 잇달아 발표했으며, 여기에는 뼈 발달에 영향을 미치는 질환인 저인산효소증(HPP)을 앓는 어린이를 치료하는 약물 에프지모타제 알파(efzimfotase alfa)의 데이터도 포함됐다.

희귀질환 치료제는 치료 비용이 매우 비쌀 수 있어 매출과 가격 책정을 둘러싼 논란이 발생하기도 한다. 그러나 Dunoyer는 의료 시스템과 가격을 합의하는 데 “시간이 걸린다”고 인정하면서도, 가격이 알렉시온의 가장 큰 우려인 것은 반드시 아니라고 말했다.

“일반적으로 환자 수가 매우 적은 데 비해 고가인 의약품이기 때문에 시간이 걸립니다. . . . 여러 약가 규제 당국이 이러한 재정적 부담을 인정하고 수용하는 데 시간이 걸리는 것입니다”라고 그는 말했다. 다만 많은 당국이 의료비 절감과 개인의 질병 부담 관리 측면에서 그 장점과 절감 효과를 이해하고 있다고 덧붙였다.

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